真實世界數(shù)據(jù) (Real-World Data, RWD) 和真實世界證據(jù) (Real-World Evidence, RWE) 在臨床研究和醫(yī)療保健決策中發(fā)揮著越來越重要的作用。為了利用真實世界數(shù)據(jù),并轉化為可靠的真實世界證據(jù),應基于語義可互操作及利益相關者中統(tǒng)一的方式對數(shù)據(jù)進行良好的定義和結構化。
助力全球真實世界數(shù)據(jù)發(fā)展的技術攻關方向
近期,神州醫(yī)療專家與國家藥監(jiān)局中藥臨床研究與評價重點實驗室、南方醫(yī)科大學衛(wèi)生與健康管理研究院、美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)、歐洲藥品管理局(EMA)、東京大學、臨床數(shù)據(jù)交換標準協(xié)會(CDISC)及國內(nèi)外各臨床機構眾多專家協(xié)同,共同推進真實世界數(shù)據(jù)及證據(jù)研究相關標準的研究及各標準體系的銜接,專家研討成果論文被醫(yī)學信息學權威雜志《JMIR Medical Informatics》收錄,助力全球真實世界數(shù)據(jù)發(fā)展的技術攻關方向。
該研究進行了一項定性德爾菲調(diào)查,對由多個關鍵利益相關者組成的專家顧問委員會開展了3輪調(diào)研和綜述。神州醫(yī)療在真實世界研究方面經(jīng)驗豐富,受邀與來自全球的學術界、政府機構、監(jiān)管機構和醫(yī)療保健機構的70多位專家,一同參與了該項調(diào)查。
專家普遍認為,真實世界數(shù)據(jù)的標準化非常必要,主要關注點應該是提高數(shù)據(jù)共享的能力和真實世界證據(jù)的質(zhì)量。
真實世界數(shù)據(jù)來源廣泛,數(shù)據(jù)量龐大,可以補充和提高臨床試驗的結果,但因為其數(shù)據(jù)分散、異質(zhì)性高,跨標準協(xié)調(diào)則十分必要。臨床數(shù)據(jù)交換標準協(xié)會(CDISC),是一個開放的、包括各種學科的非盈利性機構,就如何收集數(shù)據(jù)、收集什么類型的數(shù)據(jù),以及如何將數(shù)據(jù)提交給負責審批新藥的機構建立起了一套標準,現(xiàn)已發(fā)展成全球性、開放、公認的醫(yī)學研究數(shù)據(jù)標準。如何將CDISC這一成熟標準用來激發(fā)真實世界數(shù)據(jù)以及真實世界證據(jù)潛能?CDISC發(fā)起了真實世界數(shù)據(jù)連接計劃,旨在更好地了解真實世界數(shù)據(jù)使用CDICS標準時遇到的障礙,并確定更容易實施這些標準所需的工具和指南。
促進從真實世界數(shù)據(jù)到臨床研究數(shù)據(jù)的標準轉化研究
秦始皇推行“車同軌,書同文,統(tǒng)一度量衡”,把中國推向大一統(tǒng)時代。這種推廣“標準化”的科學邏輯,時至今日也非常有用。數(shù)據(jù)標準的采用對于臨床醫(yī)學和治療學發(fā)展的重要性,與“車同軌、書同文”異曲同工。
專家們認為,CDISC標準比較復雜,且該標準制定之初是為了滿足不同使用目的,因此,CDISC標準在真實世界數(shù)據(jù)研究中的應用及推廣會遭遇一些困難。積極收集并宣傳使用CDISC標準的成功案例、為真實世界數(shù)據(jù)研究開發(fā)工具和支持系統(tǒng),以及與其他標準開發(fā)組織合作是推動CDISC標準積極促進真實世界數(shù)據(jù)研究的重要步驟。使用 CDISC標準有助于將臨床試驗數(shù)據(jù)和真實世界數(shù)據(jù)聯(lián)系起來,并促進健康數(shù)據(jù)科學的創(chuàng)新。
醫(yī)學沉淀為真實世界研究夯實基礎
神州醫(yī)療在真實世界研究等方面具有經(jīng)驗豐富的技術團隊,以及產(chǎn)品體系和成功案例,致力于通過真實世界研究助力醫(yī)學臨床研究的創(chuàng)新效能。公司提供真實世界研究的整體解決方案,包括基于真實世界證據(jù)的真實世界研究服務、基于真實世界數(shù)據(jù)的市場洞察類服務,以及基于真實世界數(shù)據(jù)的數(shù)字化技術平臺類服務。
神州醫(yī)療所形成的五大全國性專病大數(shù)據(jù)平臺,為公司開展真實世界研究提供了堅實的基礎?,F(xiàn)已同大型跨國制藥企業(yè)合作,成功實施了中國晚期胃癌患者的臨床特征及診療現(xiàn)狀的真實世界研究項目,并且項目成果以學術海報形式在歐洲腫瘤內(nèi)科學會亞洲峰會(ESMO Asia)上發(fā)表;與北京安貞醫(yī)院、北京天壇醫(yī)院合作真實世界研究項目平臺;與著名咨詢公司合作,進行中國早期乳腺癌患者治療路徑的數(shù)據(jù)調(diào)研項目等……
當下的中國,伴隨著政策的支持以及藥械企業(yè)需求的增長,真實世界研究市場還會持續(xù)擴容。2020年有數(shù)據(jù)統(tǒng)計,在持續(xù)升溫的真實世界研究中,有18.91%的研究地點在中國。其中,處于活躍狀態(tài)的研究項目占比達68%,比全球平均水平高出15%以上?!肮び破涫?,必先利其器?!鄙裰葆t(yī)療愿協(xié)同產(chǎn)學研用各方力量,推動臨床研究與真實世界應用再上新臺階。